, /PRNewswire/ -- 리프로셀(REPROCELL Inc.)이 6월 24일, 회사가 일본 내 독점 상업화 권리를 보유한 재생 의료 제품 스템키말(Stemchymal®)에 대한 일본 제조 및 판매 승인 신청을 제출했다고 발표했다. 이 신청은 척수소뇌성 운동실조증(SCA3 및 SCA6) 환자의 운동실조 진행 억제를 위한 스템키말 사용 승인을 구하는 것이다.
확립된 프레임워크에 따라 스템키말은 대만 기반 스테미넌트 바이오테라퓨틱스(Steminent Biotherapeutics Inc.)가 제조하며, 리프로셀이 일본 내 모든 판매 및 유통 활동을 감독한다.
특히 스템키말은 2018년 12월 일본 후생노동성(Ministry of Health, Labour and Welfare, MHLW)으로부터 희귀 재생 의료 제품 지정(*1)을 받았다. 이에 따라 이 제품은 의약품•의료기기종합기구(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)의 우선 심사 대상으로, 신청 수리일로부터 9개월의 목표 규제 심사 기간이 적용된다(*2).
리프로셀의 요코야마 치카후미(Chikafumi Yokoyama) 최고경영자는 다음과 같이 말했다.
"척수소뇌성 운동실조증(SCA3 및 SCA6) 치료를 위한 스템키말®의 제조 및 판매 승인 신청 제출을 발표하게 되어 매우 기쁘다. 척수소뇌성 운동실조증은 운동 기능의 진행성 상실을 특징으로 하는 지정 난치성 질환이다. 현재 이용 가능한 효과적인 치료법이 제한적인 상황에서 새로운 치료 옵션에 대한 깊은 미충족 의료 수요가 존재해 왔다. 스템키말®이 이러한 환자들의 증상 진행을 늦추고 삶의 질(QOL)을 향상하는 데 크게 기여할 잠재력을 가지고 있다고 굳게 믿는다. 앞으로 당사 조직 전체는 승인을 확보하고 이 획기적인 치료법을 가능한 한 빨리 환자들에게 제공하겠다는 약속에 변함없이 전념할 것이다."
재무 전망
이번 규제 신청이 2027년 3월 31일로 끝나는 현 회계연도의 회사 연결 재무 성과에 미치는 영향은 최소한에 그칠 것으로 예상되지만, 리프로셀은 이 이정표를 중장기적으로 회사의 추가 성장과 기업 가치의 지속 가능한 향상에 실질적으로 기여할 중요한 촉매제로 보고 있다. 회사는 향후 중요한 발전 사항이 발생하는 즉시 공시할 예정이다.
*1: 희귀 재생 의료 제품 지정
'대상 환자 수', '의료 수요', '개발 타당성'에 관한 특정 기준을 충족하는 MHLW가 지정한 재생 의료 제품이다. 자격을 얻으려면 일본에서 5만 명 미만의 환자를 대상으로 하는 질환을 표적으로 해야 하며, 적절한 대체 치료법이 없거나 기존 치료법에 비해 현저히 높은 효능 또는 안전성이 기대되어야 한다. 이 지정을 받은 제품은 우선 임상 시험 상담 및 PMDA 우선 심사를 포함한 포괄적인 지원 조치를 받을 수 있다.
*2: PMDA 심사 일정
재생 의료 제품에 대한 PMDA의 우선 심사 과정 및 목표 심사 일정에 관한 자세한 내용은 PMDA 웹사이트에서 확인할 수 있다. https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/about-reviews/ctp/0008.html
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