Los ensayos clínicos que dan lugar a innovaciones farmacéuticas generan mucho más que medicamentos de última generación para necesidades médicas no resueltas. Son también inversión, generación de empleo, financiación y ahorro de costes para los sistemas de salud, competitividad investigadora, y, para los especialistas que participan en ellos, "transformación de la práctica clínica".
Así lo afirma Sergio Serrano, del Servicio de Enfermedades Infecciosas del Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid; coordinador del área 2 del Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria (Irycis) (Microbiología, Inmunología e Infección) y corresponsable del grupo Enfermedades Infecciosas de dicha área. "Obligan a estructurar mejor las preguntas, a medir resultados de forma rigurosa y a integrarse en redes colaborativas nacionales e internacionales, lo que aumenta la visibilidad del investigador y del grupo, facilita contribuciones con impacto real en guías clínicas y estándares asistenciales, y refuerza la reputación del centro como generador de conocimiento propio", añade.
Cristina Domínguez González, de la Unidad de Neuromuscular del Servicio de Neurología del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid, y miembro del Grupo de Investigación de Enfermedades Raras Mitocondriales y Neuromusculares del Instituto de Investigación i+12 y del Ciberer, añade que "para el clínico investigador, la participación en ensayos clínicos tiene un significado principalmente asistencial, porque permite ofrecer a los pacientes acceso a terapias innovadoras antes de su comercialización y participar activamente en su evaluación".
Los datos más recientes son contundentes. Según el Registro Español de Estudios Clínicos (REec), la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) autorizó en 2025 un total de 962 ensayos clínicos, una cifra récord que sitúa a nuestro país como el líder europeo con mayor número de ensayos autorizados, así como el que lo hace en una mayor diversidad de áreas terapéuticas, registrando una tasa de crecimiento sostenido desde hace más de 10 años.
Y según la Guía de Excelencia para la realización de ensayos clínicos en la Farmacia Hospitalaria. Innovación, descentralización y medioambiente y sostenibilidad, publicada en septiembre de 2025 por la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), el Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos y Farmaindustria, el 40% de los ensayos clínicos que se realizan en la actualidad en Europa con nuevos medicamentos cuenta con participación española.
Tanto Sergio Serrano como Cristina Domínguez destacan la aportación de los ensayos clínicos para el sistema sanitario: "Elevan la calidad de la atención, facilitan el acceso precoz a innovación y consolidan la proyección internacional de nuestros hospitales", señala el primero, mientras que Domínguez subraya que "son una herramienta esencial para determinar con rigor la eficacia y la seguridad de las intervenciones médicas y garantizar que la práctica clínica se sustente en evidencia científica. Además, favorecen una cultura de evaluación continua y de mejora de la calidad asistencial. En este contexto —añade—, sería importante facilitar también estudios académicos y análisis en vida real de terapias ya aprobadas, que permitan optimizar su utilización y apoyar decisiones basadas en evidencia desde una perspectiva independiente".
Ambos participan activamente en distintos ensayos, tanto promovidos por la industria farmacéutica como independientes. Así, el grupo en el que trabaja Serrano trabaja en "una línea relevante que se centra en analizar efectos biológicos de las estrategias de tratamiento antirretroviral que no siempre forman parte de los endpoints regulatorios clásicos", señala, y explica que "más allá de la supresión virológica, estudiamos la inflamación persistente, la activación inmune y la dinámica del reservorio viral, factores que influyen en la comorbilidad a largo plazo en personas con VIH y que requieren aproximaciones más mecanísticas".
En paralelo, este mismo grupo desarrolla también "intervenciones en la frontera del conocimiento, especialmente en el ámbito del microbioma. El ensayo Morelia es probablemente el más distintivo en este momento; se lleva a cabo en colaboración con distintos grupos dentro y fuera del Irycis, y en él evaluamos si la modulación del microbioma puede mejorar la respuesta a la inmunoterapia en cáncer de pulmón avanzado. Partimos de un donante seleccionado según una firma bacteriana asociada a una mejor respuesta clínica, y analizamos de forma integrada no solo los resultados oncológicos, sino también los cambios inmunológicos y moleculares inducidos, junto con la evolución del ecosistema intestinal".
"El objetivo final —sostiene Serrano— es ir un paso más allá del ensayo puntual y utilizar el conocimiento generado para identificar rutas biológicas y moléculas candidatas con potencial de desarrollo farmacológico. No se trata únicamente de evaluar intervenciones, sino de generar la base científica que pueda sustentar futuras innovaciones terapéuticas".
Domínguez, por su parte, participa en la actualidad en un ensayo dirigido al tratamiento de la miotonía en la distrofia miotónica tipo 1 (enfermedad de Steinert), y tiene previsto iniciar próximamente un ensayo de terapia génica en esta misma enfermedad. "También formamos parte de un estudio combinado para optimizar el tratamiento de la enfermedad de Pompe mediante la reducción de la acumulación de glucógeno muscular, y activaremos en breve un ensayo con un anticuerpo monoclonal en formas seleccionadas de miastenia congénita".
La especialista destaca, además, el ensayo académico e independiente que promueve como investigadora principal para "evaluar la seguridad y eficacia de nucleósidos pirimidínicos en adultos con déficit de timidina quinasa 2 (TK2), una enfermedad mitocondrial ultrarara. Se trata de un estudio diseñado y liderado desde nuestro centro con el objetivo de generar evidencia en población adulta, ya que la aprobación regulatoria actual se ha centrado en las formas pediátricas más graves. El propósito es aportar datos sólidos sobre su utilidad en un grupo de pacientes para el que actualmente no existen alternativas terapéuticas".
Pero este tipo de labor investigadora no siempre está suficientemente reconocida institucionalmente. Para Domínguez, "las innovaciones farmacéuticas derivadas de los ensayos clínicos suelen estar bien reconocidas en el ámbito científico y en las publicaciones especializadas, pero la actividad de los ensayos clínicos en sí misma tiene una visibilidad mucho menor, tanto a nivel institucional como social. En muchos casos, se valora el resultado final —la aprobación de un nuevo tratamiento—, pero no siempre se reconoce la carga asistencial y organizativa que implica participar en su desarrollo. Esta actividad requiere tiempo, equipos formados e infraestructuras específicas, y con frecuencia no se facilita de manera estructural desde el propio sistema sanitario, lo que supone un esfuerzo añadido para los profesionales que la asumen", afirma.
Considera la especialista del Hospital 12 de Octubre que, "dado el papel esencial que los ensayos clínicos tienen en el desarrollo de terapias innovadoras, el sistema sanitario debería favorecer de forma más decidida la creación y consolidación de equipos dedicados a esta actividad, integrándola como parte estratégica de la asistencia y no como una carga adicional".
Serrano coincide en que, desde su experiencia, "el reconocimiento institucional no siempre está a la altura del esfuerzo que implica esta actividad", pero reconoce que "la percepción por parte de los pacientes suele ser muy positiva. Existe un alto grado de compromiso con la investigación clínica; muchos entienden que participar en un ensayo contribuye al avance del conocimiento y, en ocasiones, permite acceder de forma precoz a terapias innovadoras. Esa confianza es un activo extraordinario de nuestro sistema y refuerza la necesidad de que la actividad en ensayos clínicos tenga un respaldo institucional acorde con su relevancia colectiva".
Y, ¿cómo impulsar la innovación ligada a los ensayos? Un estudio recién publicado de Frontiers in Economics revela que la cuota europea de ensayos clínicos a nivel mundial pasó del 22% en 2013 al 12% en 2023. "Disponer de profesionales con tiempo protegido, reconocimiento institucional e infraestructuras adecuadas es clave para que la investigación clínica forme parte estructural del sistema sanitario y no dependa únicamente del esfuerzo individual. Sin ese apoyo estructural, es difícil mantener la competitividad a largo plazo", sostiene Domínguez.
Serrano, por su parte, recuerda que "España mantiene una posición sólida en ensayos clínicos gracias a la calidad asistencial, la capacidad de reclutamiento y el compromiso de los equipos clínicos. Sin embargo, el entorno global es cada vez más competitivo y, desde la práctica diaria, el principal reto no es la falta de talento ni de ideas, sino las condiciones estructurales en las que trabajamos. Necesitamos procesos regulatorios más ágiles y predecibles, con menor heterogeneidad en la interpretación normativa y menos cargas administrativas redundantes, que hoy consumen una parte desproporcionada del tiempo investigador".
"También es fundamental —añade el especialista del Ramón y Cajal— consolidar infraestructuras profesionales estables: unidades de ensayos bien dotadas, coordinadores y personal de apoyo con financiación estructural y no dependiente exclusivamente de proyectos puntuales. Y algo esencial: tiempo protegido para el clínico investigador. Si la investigación se apoya solo en el sobreesfuerzo individual, el modelo no es sostenible ni competitivo a medio plazo".
"Si Europa quiere recuperar peso relativo, debe reforzar de forma decidida la financiación de ensayos independientes, favorecer una integración más ágil entre academia e industria y avanzar en la interoperabilidad real de los datos clínicos. España tiene fortalezas claras; mantener y ampliar ese liderazgo exige una apuesta estratégica por estructura, simplificación y talento", concluye.
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