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Los fármacos del futuro ya no se formulan exclusivamente en el laboratorio, pues la química ya no representa la única solución para corregir los fallos del sistema. Como afirma el investigador Rafael Correa Rocha, "nos encontramos ante la cuarta gran revolución en la historia de la medicina: un cambio de paradigma total en el que se pasa de la síntesis de moléculas artificiales al uso de células de los propios pacientes para corregir genes defectuosos".
Esta investigación se realiza "a pie de cama", lo que estrecha la dependencia entre laboratorios, hospitales y pacientes, ya que el desarrollo del fármaco depende directamente de la realidad clínica del enfermo. Correa Rocha fundó en 2014 el Laboratorio de Inmunorregulación dentro del Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón, dedicando años a extraer de un órgano aparentemente inservible la llave para alterar el sistema inmunológico.
Esa llave se encuentra en el timo, una glándula situada entre el corazón y el esternón que produce los linfocitos T, siendo la fuente principal de las células T reguladoras (Treg), fundamentales para modular respuestas en enfermedades autoinmunes, inflamatorias y en el rechazo de trasplantes.
La eficacia de esta terapia ya se ha demostrado en diez casos clínicos en el Gregorio Marañón con niños trasplantados de corazón, contando con el aval científico del Premio Nobel de Medicina en 2025otorgado a los descubridores de estas células.
Los últimos resultados en el campo pediátrico se han presentado en el último Congreso de la Sociedad Española de Trasplante (SET). Aquí, el equipo de Rocha ha podido mostrar cómo los niños tratados mantienen en la fase más crítica un mejor equilibrio inmunológico y capacidad tolerogénica, incluso dos años después de la intervención.
Este avance da el salto al sector empresarial con Thytech, una spin-off biotecnológica dirigida por Correa Rocha junto a Marisa Berenguer como socia estratégica, desde Farmalider, donde es CEO. La colaboración público-privada es el pilar central de este modelo, puesto que un centro público o un laboratorio académico es financieramente incapaz de costear por sí solo los ensayos clínicos y los procesos de manufactura bajo los estándares de seguridad que requiere un fármaco para llegar al mercado.
Berenguer destaca que la industria privada aporta "la capacidad de escalabilidad y el acompañamiento estratégico necesario para que la innovación nacida en hospitales públicos no se quede en un desarrollo puntual, sino que alcance una aplicación universal". El carácter rompedor de Thytech reside en usar un tejido que suele desecharse en cirugías cardíacas pediátricas, aprovechando que el timo de los menores de dos años es una fábrica de células reguladoras con una capacidad "inmensamente superior a la de la sangre de un adulto", apunta Correa Rocha. Mientras que en un adulto las células están envejecidas o pueden ser deficientes debido a la propia enfermedad, "las del timo pediátrico poseen una calidad enorme por ser recién fabricadas".
A diferencia de las terapias CAR-T, que fortalecen el sistema inmune para combatir tumores, la plataforma thyTregs de ThyTech restaura la tolerancia inmunológica donde el cuerpo se ataca a sí mismo. Con un solo timo pediátrico, la compañía puede generar hasta 100 unidades de tratamiento para adultos, lo que permite pasar de un modelo autólogo a uno alogénico.
Esta transformación es clave desde el punto de vista económico y logístico: mientras que las terapias actuales tienen un coste de manufactura altísimo al ser personalizadas para un solo individuo, el modelo de Thytech permite tener dosis listas en un congelador de cualquier hospital, simplificando su administración y convirtiéndola en una opción mucho más asequible y universal.
Para expandir estos resultados, Thytech ha recibido financiación de la Agencia Estatal de Investigación a través del "Programa de colaboración público-privada", destinado a profesionalizar la manufactura industrial y explorar nuevas indicaciones médicas. El proyecto aborda enfermedades como la enfermedad de Crohn y patologías inflamatorias intestinales pediátricas graves, que comprometen el crecimiento de los niños.
Asimismo, se enfocará en la diabetes tipo 1 y la esclerosis múltiple, patologías de alta incidencia que actualmente son crónicas pero que podrían curarse mediante la restauración de la tolerancia inmune. Estratégicamente, estas enfermedades de gran masa permitirán a la empresa amortizar la costosa y compleja inversión que requieren las terapias avanzadas, las cuales conllevan un riesgo mucho mayor y tiempos de retorno más largos que la farmacología química tradicional.
Un aspecto fundamental es la ética y la sostenibilidad del modelo. En el hospital se descartan cerca de 100 timos al año que, mediante el consentimiento altruista de los padres, se convierten en medicina avanzada. Para evitar el lucro con tejidos humanos y asegurar que el beneficio social revierta en el sistema público, se exploran modelos de incentivos donde los hospitales proveedores del tejido obtengan condiciones preferentes y precios reducidos al adquirir la terapia final para sus pacientes. Además, en indicaciones de baja incidencia como el trasplante cardíaco infantil, que carecen de interés comercial para la gran industria, Thytech planea operar bajo un modelo de exención hospitalaria, donde los tratamientos se ofrecerían prácticamente a precio de coste de manufactura.
Finalmente, la estrategia regulatoria de la compañía avanza a dos velocidades. Por un lado, la vía de la exención hospitalaria basada en ensayos de fase II permitiría que el tratamiento esté disponible en centros específicos en apenas cuatro años, "generando datos clínicos de eficacia de forma inmediata", relata Correa Rocha.
Por otro lado, el desarrollo industrial del producto alogénico seguirá la vía completa de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) con ensayos de fase II y III para una comercialización global. En conjunto, Berenguer cierra con la idea de que "ThyTech representa una visión donde la transferencia de valor entre la academia y la empresa, protegida por una sólida propiedad intelectual con patentes en Europa, EEUU y Australia, permite que la ciencia de frontera se transforme en una realidad clínica sostenible y accesible para miles de personas".
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