十年前发现的 CRISPR 基因编辑技术开始逐渐应用于治疗疾病。2023 年科学家将 CRISPR 用于治疗镰状细胞贫血症。全球大约有 800 万镰状细胞贫血症患者，他们大多携带相同的基因突变。但罕见病的治疗与镰状细胞贫血症不同，它们需要面对不同的基因突变，没有企业会为只有 50 个人携带相同的突变而去研究疗法。但 CRISPR 正逐渐改变这一状况。如果一类或几类罕见病可以使用一个 CRISPR 平台，然后微调模块为每位患者定制疗法，那么罕见病将能更快更经济的治疗。一位名叫 KJ Muldoon 的婴儿患有罕见的遗传病尿素循环障碍，患者通常只有五成几率活过婴儿期。今年二月，六个月大的 Muldoon 接受了 CRISPR 定制疗法治疗去修复特定的基因突变，如今他已是健康的一岁男孩。他的治疗证明定制基因编辑疗法是有效的，可以相对快速安全地投入使用。
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