一名遗传失明症患者成为接受 CRISPR-Cas9 基因疗法直接人体试验的

。《自然》

，科学家开展临床试验，将 CRISPR-Cas9 基因疗法直接用于人体，治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。他们表示，此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致 LCA10 的基因突变的能力，具有里程碑意义。LCA10 是导致儿童失明的主要原因，目前尚无治疗方法。在最新试验中，CRISPR-Cas9 的组件将被编码于病毒基因组中，然后直接注入患者眼睛的近光感受器细胞内，删除引发 LCA10 的 CEP290 基因中的一个突变。而此前科学家治疗眼疾时，会首先从患者体内移除细胞的基因组，然后利用 CRISPR-Cas9 编辑基因组，再将编辑好的细胞注回患者体内。但 CEP290 太大，无法将整个基因放入病毒基因组内。